Генная терапия; антигеморрагические средства; препараты фактора свертывания IX.
Лекарственная форма
Стерильный раствор для однократной внутривенной инфузии.
Спецификация
2 мл
Условия хранения
Хранить при температуре 2–8°C, не замораживать, защищать от света.
Срок годности
Согласно утверждённой инструкции производителя.
Стандарт производства
Производство осуществляется в соответствии с GMP
Производитель
Belief BioMed
Информация о регистрации
Препарат одобрен Национальным управлением по контролю лекарственных средств Китая (NMPA) в апреле 2025 года как первая в Китае генная терапия гемофилии B.
Регистрационный номер
Официальный регистрационный номер NMPA в открытых источниках на момент подготовки не опубликован.
Дата пересмотра инструкции
См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению
Dosificación
Рекомендуемая дозировка
Xinjiuning® (Dalnacogene Ponparvovec) вводится однократно в виде внутривенной инфузии. Рекомендуемая доза составляет:
5×10¹² vg/кг массы тела (vg = vector genomes, геномов вирусного вектора на килограмм массы тела пациента).
Дозирование должно проводиться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения гемофилии и применения генной терапии.
Пропущенная доза
Не применяется. Препарат предназначен для однократного введения и не требует повторного регулярного дозирования.
Precauciones
Противопоказания
Гиперчувствительность к Dalnacogene Ponparvovec или любому компоненту препарата
Активные тяжёлые инфекции
Выраженные нарушения функции печени
Наличие противопоказаний к терапии на основе адено-ассоциированного вирусного (AAV) вектора
Наличие нейтрализующих антител к AAV-вектору (оценка проводится перед лечением)
Побочные реакции
Частые нежелательные реакции: Повышение уровня печёночных трансаминаз (АЛТ/АСТ); Головная боль; Повышенная утомляемость; Гриппоподобные симптомы; Тошнота; Реакции, связанные с инфузией; Повышение температуры тела.
Серьёзные нежелательные реакции: Значительное повышение печёночных ферментов; Иммунный ответ против AAV-вектора; Снижение эффективности терапии вследствие иммунной реакции; Тяжёлые инфузионные реакции; Потенциальное нарушение функции печени.
⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.
Indicaciones
Показания к применению
Xinjiuning® (Dalnacogene Ponparvovec) показан для лечения взрослых пациентов со среднетяжёлой и тяжёлой гемофилией B (врождённый дефицит фактора свертывания IX), с целью длительного повышения активности фактора IX и снижения частоты кровотечений.
Фармакологическое действие
Dalnacogene Ponparvovec представляет собой генотерапевтический препарат на основе рекомбинантного адено-ассоциированного вирусного вектора (rAAV). После однократного внутривенного введения вектор доставляет функциональную копию гена фактора IX в гепатоциты печени.
Экспрессия гена приводит к устойчивой продукции фактора IX в организме пациента, что способствует:
повышению активности фактора IX в плазме крови;
снижению частоты спонтанных кровотечений;
уменьшению или отмене профилактической заместительной терапии фактором IX.
Фармакокинетика
Фармакокинетика:
После однократного внутривенного введения Dalnacogene Ponparvovec рекомбинантный адено-ассоциированный вирусный вектор (rAAV) преимущественно захватывается клетками печени (гепатоцитами), где происходит доставка функционального гена фактора IX.
Экспрессия фактора IX начинается постепенно после инфузии и приводит к длительному повышению его активности в плазме крови. Максимальный терапевтический эффект развивается в течение нескольких недель после введения.
Основные характеристики:
длительная экспрессия фактора IX после однократного введения;
преимущественное распределение в ткани печени;
повторное введение препарата не рекомендуется из-за возможного иммунного ответа к AAV-вектору;
выведение вектора осуществляется посредством естественных клеточных механизмов деградации и элиминации.
По данным клинических исследований, терапевтический уровень активности фактора IX сохранялся более 3 лет после однократной инфузии препарата.
