Раствор для внутривенной инфузии после разведения.
Спецификация
50 мг/мл
Условия хранения
хранить при температуре 2–8°C;
не замораживать;
хранить в оригинальной упаковке для защиты от света.
Срок годности
36 месяцев
Стандарт производства
cGMP
Производитель
Sarepta Therapeutics, Inc. Cambridge, Massachusetts, США.
Информация о регистрации
FDA, США;
ускоренная регистрация (Accelerated Approval);
первоначальное одобрение — 2019 год.
Регистрационный номер
NDA 211970
Дата пересмотра инструкции
См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению
Dosificación
Рекомендуемая дозировка
Рекомендуемая доза составляет 30 мг/кг массы тела один раз в неделю.
Препарат вводится внутривенно капельно в течение 35–60 минут через встроенный фильтр 0,2 мкм после предварительного разведения. Перед началом терапии и во время лечения рекомендуется регулярный мониторинг функции почек (цистатин C, общий анализ мочи, отношение белок/креатинин).
Пропущенная доза
Если введение препарата было пропущено, инфузию следует провести как можно скорее после запланированной даты. Далее лечение продолжают по еженедельному графику по назначению врача.
Precauciones
Противопоказания
Повышенная чувствительность к голодирсену или любому из вспомогательных компонентов препарата.
Тяжелые реакции гиперчувствительности в анамнезе, связанные с применением голодирсена.
Побочные реакции
Частые нежелательные реакции: Головная боль (головные боли); Лихорадка (повышение температуры тела); Падения; Боль в животе; Назофарингит; Кашель; Тошнота; Рвота.
Серьёзные нежелательные реакции: Анафилаксия; Тяжелые реакции гиперчувствительности; Потенциальная нефротоксичность; Гломерулонефрит; Нарушение функции почек; Протеинурия; Повышение уровня цистатина C и других показателей почечной дисфункции.
⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.
Indicaciones
Показания к применению
Препарат VYONDYS 53® (голодирсен) показан для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (Duchenne muscular dystrophy, DMD), имеющих подтвержденную мутацию гена DMD, поддающуюся терапии методом пропуска экзона 53 (exon 53 skipping).
Препарат одобрен по ускоренной процедуре регистрации на основании данных о повышении уровня дистрофина в скелетных мышцах пациентов. Дальнейшее сохранение показания зависит от подтверждения клинической эффективности в пострегистрационных исследованиях.
Фармакологическое действие
Голодирсен представляет собой синтетический антисмысловой фосфордиамидат-морфолино-олигомер (PMO), предназначенный для селективного связывания с экзоном 53 пре-мРНК гена дистрофина (DMD).
После связывания с целевым участком пре-мРНК происходит пропуск (skipping) экзона 53 во время процесса сплайсинга. Это способствует восстановлению рамки считывания матричной РНК и позволяет синтезировать укороченный, но функциональный белок дистрофин.
Повышение продукции дистрофина может способствовать замедлению прогрессирования мышечной дегенерации у пациентов с мутациями, поддающимися пропуску экзона 53.
Фармакокинетика
Всасывание Препарат вводится внутривенно, поэтому его биодоступность составляет 100%.
Распределение После внутривенного введения объем распределения в равновесном состоянии (Vss) составляет приблизительно 668 мл/кг, что свидетельствует о распределении препарата преимущественно во внеклеточном пространстве.
Связывание с белками плазмы Связывание с белками плазмы крови низкое и составляет около 33–39%.
Метаболизм Голодирсен не является субстратом ферментов системы цитохрома P450 и практически не подвергается метаболизму.
Выведение Основной путь выведения — почечная экскреция в неизмененном виде.
Клиренс Средний системный клиренс составляет около 346 мл/ч/кг.
Период полувыведения Средний конечный период полувыведения составляет приблизительно 3–6 часов (около 3,4 часа).
Особые группы пациентов Специальные исследования фармакокинетики у пациентов с почечной недостаточностью не проводились. Поскольку препарат выводится преимущественно почками, рекомендуется регулярный мониторинг функции почек во время лечения.
