• 6-й этаж, Заводская башня Тай Так, Новая территория, Гонконг
  • info@dengyuemed.com
  • +852-56986617
Альглюкозидаза альфа(alglucosidase alfa)

Альглюкозидаза альфа(Myozyme® Alglucosidase alfa) Болезнь Помпе | DengYue Pharma

Описание продукта

МНН: Альглюкозидаза альфа

Показания: Болезнь Помпе

Форма: Лиофилизат для приготовления концентрата для раствора для инфузий.

Спецификация: 50 мг

Consulta gratuita

Instrucciones

Характеристики Альглюкозидаза альфа

Параметр Описание
Состав (действующее вещество) Альглюкозидаза альфа(Alglucosidase alfa)
Фармакологическая группа Ферментный препарат; рекомбинантная человеческая кислая α-глюкозидаза; средство ферментозаместительной терапии.
Лекарственная форма Лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенной инфузии.
Спецификация 50 мг
Условия хранения Хранить в холодильнике при температуре 2–8°C. Не замораживать. Защищать от света.
Срок годности

36 месяцев
Стандарт производства Производится по технологии рекомбинантной ДНК в клетках яичника китайского хомячка (CHO).
Производитель

Sanofi / Genzyme Corporation / Genzyme Ireland Ltd.
Информация о регистрации Орфанный препарат для лечения болезни Помпе. Одобрен FDA и EMA для применения у взрослых и детей.
Регистрационный номер

В разных странах регистрационный номер отличается.
Например:

  • EMA: EU/1/06/333
Дата пересмотра инструкции См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению

Dosificación

Рекомендуемая дозировка

Альглюкозидаза альфа вводится только внутривенно в виде инфузии под наблюдением медицинского персонала.

Стандартная рекомендуемая доза

  • 20 мг/кг массы тела
  • 1 раз каждые 2 недели
  • Путь введения: внутривенная инфузия

Скорость инфузии

Начальная скорость инфузии обычно составляет:

  • 1 мг/кг/час

При хорошей переносимости скорость постепенно увеличивают каждые 30 минут.

Особые указания

  • Перед инфузией может потребоваться премедикация (антигистаминные препараты, жаропонижающие средства) для снижения риска инфузионных реакций.
  • Во время введения необходим мониторинг дыхательной и сердечно-сосудистой функции.
  • Длительность инфузии зависит от массы тела пациента и переносимости лечения.

Пропущенная доза

Если очередная инфузия была пропущена:

  • необходимо как можно скорее связаться с лечащим врачом или инфузионным центром;
  • пропущенную дозу вводят при первой возможной возможности;
  • не следует самостоятельно изменять график лечения или удваивать дозу.

Регулярное соблюдение схемы терапии важно для поддержания эффективности ферментозаместительного лечения болезни Помпе.

Precauciones

Противопоказания

Альглюкозидаза альфа противопоказан или требует особой осторожности в следующих случаях:

  • Повышенная чувствительность к алглюкозидазе альфа или любому вспомогательному компоненту препарата
  • Жизнеугрожающие реакции гиперчувствительности (анафилаксия) при предыдущем введении препарата, если повторное применение невозможно безопасно контролировать
  • Тяжёлые острые инфузионные реакции в анамнезе

С осторожностью:

  • заболевания дыхательной системы;
  • сердечная недостаточность;
  • пациенты с тяжёлой формой болезни Помпе и сниженной функцией лёгких.

Побочные реакции

Частые нежелательные реакции: лихорадка; озноб; головная боль; тошнота; рвота; кашель; одышка; тахикардия; повышение артериального давления; гиперемия кожи; сыпь; крапивница; зуд; повышенное потоотделение; мышечная боль (миалгия); боль в грудной клетке; утомляемость; раздражительность; снижение насыщения кислородом; беспокойство во время инфузии Источник: EMA Product Information; Clinical Trial Safety Data for Myozyme.

Серьёзные нежелательные реакции: анафилактический шок; тяжёлые реакции гиперчувствительности; тяжёлые инфузионные реакции; бронхоспазм; дыхательная недостаточность; отёк гортани; выраженная гипотензия; сердечно-лёгочная недостаточность; острый респираторный дистресс; иммунные реакции с образованием антител IgG к препарату; тяжёлые кардиореспираторные осложнения; необходимость прекращения инфузии; госпитализация в отделение интенсивной терапии При развитии тяжёлых реакций инфузию необходимо немедленно прекратить и начать соответствующее лечение.

 

⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.

Indicaciones

Показания к применению

Препарат показан:

  • взрослым пациентам;
  • детям всех возрастных групп;
  • пациентам с инфантильной формой болезни Помпе;
  • пациентам с поздним началом заболевания.

Основная цель терапии:

  • уменьшение накопления гликогена в тканях;
  • улучшение мышечной функции;
  • поддержание дыхательной функции;
  • замедление прогрессирования заболевания.

Фармакологическое действие

Алглюкозидаза альфа представляет собой рекомбинантную форму человеческой кислой α-глюкозидазы, полученную методом генной инженерии в клетках яичника китайского хомячка (CHO).

Механизм действия

При болезни Помпе дефицит фермента кислой α-глюкозидазы приводит к накоплению гликогена в лизосомах клеток, преимущественно:

  • скелетных мышц;
  • дыхательной мускулатуры;
  • сердечной мышцы.

Препарат:

  • восполняет дефицит фермента;
  • проникает в клетки через маннозо-6-фосфатные рецепторы;
  • транспортируется в лизосомы;
  • расщепляет накопленный гликоген до глюкозы;
  • снижает повреждение мышечной ткани.

Клинический эффект терапии включает:

  • улучшение выживаемости у пациентов с инфантильной формой;
  • улучшение моторных функций;
  • стабилизацию или улучшение функции лёгких.

Фармакокинетика

Всасывание

Препарат вводится только внутривенно, поэтому биодоступность после инфузии считается полной.

Распределение

После введения алглюкозидаза альфа:

  • быстро распределяется в тканях;
  • захватывается клетками посредством маннозо-6-фосфатных рецепторов;
  • направляется в лизосомы.

Наибольшее накопление наблюдается в:

  • мышечной ткани;
  • печени;
  • сердце.

Метаболизм

Препарат метаболизируется путём протеолитического расщепления до небольших пептидов и аминокислот.

Выведение

Точные параметры выведения полностью не определены. Клиренс зависит от:

  • массы тела;
  • иммунного ответа пациента;
  • уровня антител к препарату.

Период полувыведения

Средний терминальный период полувыведения после инфузии составляет примерно:

  • 2–3 часа
    (может варьировать у разных пациентов).

Особенности

У некоторых пациентов формируются антитела IgG к алглюкозидазе альфа, что может влиять на эффективность и фармакокинетические параметры терапии.

Consulta gratuita

Contact Form