• 6-й этаж, Заводская башня Тай Так, Новая территория, Гонконг
  • info@dengyuemed.com
  • +852-56986617
Ларонидаза (laronidase)

Ларонидаза (Aldurazyme® Laronidase) Мукополисахаридоз I типа | DengYue Pharma

Описание продукта

МНН: Ларонидаза

Показания: Мукополисахаридоз I типа (MPS I)

синдром Гурлера

синдром Гурлера–Шейе

синдром Шейе (Scheie) с умеренно выраженными или тяжёлыми симптомами

Форма: Раствор для инфузий

Спецификация: 2,9 мг/5 мл

Consulta gratuita

Instrucciones

Характеристики Ларонидаза

Параметр Описание
Состав (действующее вещество)

Каждый флакон содержит:

  • Ларонидаза — 2,9 мг.

Вспомогательные вещества:

  • Натрия хлорид — 43,9 мг;
  • Натрия фосфат однозамещённый моногидрат — 63,5 мг;
  • Натрия фосфат двузамещённый гептагидрат — 10,7 мг;
  • Полисорбат 80 — 0,05 мг;
  • Вода для инъекций.
Фармакологическая группа Ферментный препарат для заместительной ферментной терапии (ERT); лизосомальный фермент.
Лекарственная форма Раствор для внутривенной инфузии.
Спецификация 2,9 мг/5 мл
Условия хранения
  • Хранить при температуре от 2°C до 8°C.
  • Не замораживать.
  • Не встряхивать.
  • Хранить в защищённом от света месте.
Срок годности

3 года при соблюдении условий хранения.
Стандарт производства Производится по технологии рекомбинантной ДНК в клетках яичника китайского хомячка (CHO) в соответствии со стандартами GMP.
Производитель

BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Калифорния, США.

Дистрибьютор:
Genzyme Corporation (Sanofi), Кембридж, Массачусетс, США.
Информация о регистрации Биологический лекарственный препарат, одобренный FDA для лечения мукополисахаридоза I типа. Первичное одобрение в США — 2003 год.
Регистрационный номер

BLA 125058 (США).
Дата пересмотра инструкции См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению

Dosificación

Рекомендуемая дозировка

Общие рекомендации

Aldurazyme® (ларонидаза) вводится только путем внутривенной инфузии под наблюдением медицинского персонала, имеющего опыт лечения пациентов с мукополисахаридозом I типа (MPS I).

Рекомендуемая доза

  • 0,58 мг/кг массы тела один раз в неделю.
  • Доза рассчитывается индивидуально в зависимости от массы тела пациента.
  • Необходимый объем препарата разводят в 0,9% растворе натрия хлорида перед введением.

Скорость инфузии

  • Инфузию начинают с низкой скорости введения.
  • При хорошей переносимости скорость постепенно увеличивают каждые 15 минут.
  • Общая продолжительность инфузии обычно составляет 3–4 часа.

Премедикация

Для снижения риска инфузионных реакций рекомендуется за 30–60 минут до инфузии назначать:

  • антигистаминные препараты;
  • жаропонижающие средства (при необходимости).

Особые группы пациентов

  • Коррекция дозы в зависимости от пола и возраста не требуется.
  • Данные по применению у пациентов с тяжелой почечной или печеночной недостаточностью ограничены.

Пропущенная доза

Если очередная инфузия пропущена, пациенту следует как можно скорее обратиться к лечащему врачу для назначения следующего введения. Самостоятельно изменять схему лечения не рекомендуется.

Precauciones

Противопоказания

Согласно действующей официальной инструкции по медицинскому применению Aldurazyme® (ларонидаза), абсолютных противопоказаний не установлено.

Ограничения к применению и меры предосторожности

  • Известная тяжёлая гиперчувствительность (включая анафилактическую реакцию) к ларонидазе или любому из вспомогательных компонентов препарата требует тщательной оценки соотношения пользы и риска перед повторным применением.
  • У пациентов с острыми респираторными заболеваниями или нарушением функции дыхательных путей существует повышенный риск развития тяжёлых инфузионных реакций; таким пациентам требуется особое наблюдение во время введения препарата.
  • При возникновении тяжёлых реакций гиперчувствительности или анафилаксии инфузию следует немедленно прекратить и начать соответствующее лечение.

Побочные реакции

Частые нежелательные реакции: Инфузионные реакции; Лихорадка; Озноб; Повышение артериального давления; Тахикардия; Снижение сатурации кислорода; Сыпь; Инфекции верхних дыхательных путей; Реакции в месте введения; Парестезии; Гиперрефлексия; Приливы крови к лицу.

Серьёзные нежелательные реакции: Анафилаксия; Тяжёлые реакции гиперчувствительности; Острые дыхательные осложнения; Острый кардиореспираторный дистресс; Тяжёлые инфузионные реакции; Бронхоспазм; Отёк гортани; Дыхательная недостаточность.

 

⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.

Indicaciones

Показания к применению

Aldurazyme® (ларонидаза) показан для длительной заместительной ферментной терапии пациентов с мукополисахаридозом I типа (MPS I), обусловленным дефицитом фермента α-L-идуронидазы.

Препарат применяется у пациентов с:

  • синдромом Гурлера (Hurler syndrome);
  • синдромом Гурлера–Шейе (Hurler-Scheie syndrome);
  • синдромом Шейе (Scheie syndrome).

Лечение направлено на уменьшение внецентральных (не связанных с ЦНС) проявлений заболевания, включая снижение накопления гликозаминогликанов (ГАГ) в тканях организма и улучшение функционального состояния пациентов.

Фармакологическое действие

Ларонидаза представляет собой рекомбинантную человеческую α-L-идуронидазу, полученную методом рекомбинантной ДНК-технологии в клетках яичника китайского хомячка (CHO).

У пациентов с мукополисахаридозом I типа дефицит α-L-идуронидазы приводит к накоплению гликозаминогликанов (ГАГ), преимущественно:

  • дерматансульфата;
  • гепарансульфата.

Накопление данных веществ в лизосомах вызывает прогрессирующее поражение различных органов и тканей.

После внутривенного введения ларонидаза связывается с маннозо-6-фосфатными рецепторами на поверхности клеток и транспортируется в лизосомы, где восполняет дефицит фермента и катализирует гидролиз терминальных α-L-идуроновых остатков гликозаминогликанов.

В результате терапии наблюдаются:

  • снижение концентрации ГАГ в моче;
  • уменьшение гепатомегалии;
  • улучшение функции дыхательной системы;
  • повышение физической выносливости;
  • замедление прогрессирования системных проявлений заболевания.

Фармакокинетика

Всасывание

Поскольку препарат вводится внутривенно, биодоступность составляет 100%.

Распределение

После инфузии ларонидаза быстро распределяется в сосудистом русле и тканях организма с последующим захватом клетками через маннозо-6-фосфатные рецепторы.

Средний объём распределения составляет приблизительно 0,24–0,60 л/кг.

Метаболизм

Как эндогенный белок, ларонидаза подвергается ферментативному распаду до небольших пептидов и аминокислот посредством обычных путей катаболизма белков.

Участие системы цитохрома P450 в метаболизме препарата не ожидается.

Выведение

Ларонидаза выводится из системного кровотока преимущественно посредством клеточного захвата и внутриклеточного метаболизма.

Средний плазменный клиренс составляет приблизительно 1,7–7,7 мл/мин/кг в зависимости от возраста пациента.

Период полувыведения

Конечный период полувыведения составляет примерно:

  • 0,3–1,9 часа у детей младшего возраста;
  • 1,5–3,6 часа у детей старшего возраста и взрослых.

Иммуногенность

У большинства пациентов в ходе лечения образуются антитела класса IgG к ларонидазе. Наличие антител может влиять на фармакокинетические параметры препарата, однако клиническая эффективность обычно сохраняется.

 

Consulta gratuita

Contact Form