соляная кислота и/или гидроксид натрия (для корректировки pH)
Фармакологическая группа
Антисмысловой олигонуклеотид.
Лекарственная форма
Раствор для внутривенного введения (инфузий).
Спецификация
50 мг/мл
Условия хранения
Хранить в холодильнике при температуре 2–8°C. Не замораживать. Защищать от света.
Срок годности
4 года при соблюдении условий хранения.
Стандарт производства
Производится в соответствии с требованиями cGMP.
Производитель
Sarepta Therapeutics, Inc.
Кембридж, Массачусетс, США.
Информация о регистрации
Одобрен FDA США по ускоренной процедуре (Accelerated Approval). Первое одобрение в США — 2016 год.
Регистрационный номер
NDA 206488 (FDA, USA).
Дата пересмотра инструкции
См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению
Dosificación
Рекомендуемая дозировка
Рекомендуемая доза препарата EXONDYS 51® (этеплирсен) составляет 30 мг/кг массы тела один раз в неделю. Препарат вводится путем внутривенной инфузии продолжительностью 35–60 минут. Дозу рассчитывают индивидуально на основании фактической массы тела пациента.
Пропущенная доза
Если очередная доза была пропущена, препарат следует ввести как можно скорее после пропуска. После введения пропущенной дозы необходимо продолжить лечение по установленному еженедельному графику. Не следует вводить двойную дозу для компенсации пропущенной инфузии.
Precauciones
Противопоказания
Противопоказания к применению не установлены. Однако препарат не следует применять у пациентов с известной гиперчувствительностью к этеплирсену или любому из вспомогательных компонентов препарата.
Побочные реакции
Частые нежелательные реакции: Наиболее часто наблюдаемые нежелательные реакции (≥10%) включают: нарушения равновесия (расстройства координации); рвоту; Также сообщалось о следующих реакциях: боль в месте инфузии; ушибы (контузии); ссадины; боль в суставах.
Серьёзные нежелательные реакции: В пострегистрационный период сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая: анафилаксию; бронхоспазм; боль или дискомфорт в грудной клетке; кашель; тахикардию; крапивницу; кожную сыпь; При развитии тяжёлой аллергической реакции инфузию следует немедленно прекратить и назначить соответствующее лечение.
⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.
Indicaciones
Показания к применению
Препарат EXONDYS 51® (этеплирсен) показан для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) с подтверждённой мутацией гена дистрофина, поддающейся терапии посредством пропуска экзона 51 (exon 51 skipping). Перед началом лечения наличие такой мутации должно быть подтверждено соответствующими генетическими методами исследования.
Фармакологическое действие
Этеплирсен представляет собой синтетический антисмысловой олигонуклеотид фосфордиамидат-морфолино (PMO). Препарат специфически связывается с экзоном 51 пре-мРНК гена дистрофина, способствуя его пропуску в процессе сплайсинга.
В результате восстанавливается рамка считывания мРНК и обеспечивается синтез укороченного, но частично функционального белка дистрофина. Повышение продукции дистрофина способствует стабилизации мышечных волокон и может замедлять прогрессирование заболевания у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих мутации, поддающиеся пропуску экзона 51.
Фармакотерапевтическая группа: антисмысловые олигонуклеотиды для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Фармакокинетика
Всасывание После внутривенного введения этеплирсен быстро поступает в системный кровоток. Максимальная концентрация в плазме (Cmax) достигается к концу инфузии.
Распределение Средний объём распределения в равновесном состоянии (Vss) составляет приблизительно 600–700 мл/кг. Связывание с белками плазмы низкое и составляет от 6% до 17%.
Метаболизм Этеплирсен не является субстратом ферментов системы цитохрома P450 и практически не подвергается метаболической трансформации.
Выведение Основной путь элиминации — почечная экскреция в неизменённом виде. После внутривенного введения большая часть препарата выводится с мочой.
Период полувыведения Средний терминальный период полувыведения составляет приблизительно 3–4 часа.
Особые группы пациентов Данные о существенном влиянии возраста, расы или массы тела на фармакокинетику ограничены. У пациентов с нарушением функции почек возможно повышение системной экспозиции препарата вследствие снижения почечного клиренса.
