• 6-й этаж, Заводская башня Тай Так, Новая территория, Гонконг
  • info@dengyuemed.com
  • +852-56986617
Галсульфаза(galsulfase)

Галсульфаза(Naglazyme® Galsulfase) Мукополисахаридоз VI типа | DengYue Pharma

Описание продукта

МНН: Галсульфаза

Показания: Мукополисахаридоз VI типа

Форма: Концентрат (раствор) для внутривенной инфузии.

Спецификация: 1 мг/мл; 5 мг/5 мл

Consulta gratuita

Instrucciones

Характеристики Галсульфаза

Параметр Описание
Состав (действующее вещество)

Каждый флакон содержит:

  • Галсульфаза — 5 мг.

Вспомогательные вещества:

  • натрия хлорид;
  • натрия дигидрофосфат моногидрат;
  • динатрия гидрофосфат гептагидрат;
  • полисорбат 80;
  • вода для инъекций.
Фармакологическая группа Ферментный препарат для заместительной терапии; рекомбинантная N-ацетилгалактозамин-4-сульфатаза.
Лекарственная форма Раствор для инфузий.
Спецификация 1 мг/мл; 5 мг/5 мл
Условия хранения Хранить при температуре от 2°C до 8°C.
Не замораживать.
Хранить в оригинальной упаковке для защиты от света.
Срок годности

36 месяцев.
Стандарт производства Производится в соответствии со стандартами GMP.
Производитель

BioMarin Pharmaceutical Inc.
Информация о регистрации Препарат получил одобрение FDA США в 2005 году и зарегистрирован в Европейском Союзе как орфанный препарат для лечения мукополисахаридоза VI типа.
Регистрационный номер

США (FDA): BLA 125117.
Дата пересмотра инструкции См. последнюю утверждённую инструкцию по медицинскому применению

Dosificación

Рекомендуемая дозировка

Препарат Naglazyme вводится только внутривенно под наблюдением медицинского персонала, имеющего опыт лечения пациентов с мукополисахаридозом VI типа (синдром Марото–Лами).

  • Рекомендуемая доза: 1 мг/кг массы тела один раз в неделю.
  • Препарат вводится путем внутривенной инфузии после разведения в 0,9% растворе натрия хлорида.
  • Продолжительность инфузии составляет не менее 4 часов.
  • Для снижения риска инфузионных реакций рекомендуется премедикация антигистаминными препаратами с жаропонижающими средствами или без них за 30–60 минут до начала инфузии.
  • Лечение является длительным и проводится на постоянной основе в соответствии с клиническим ответом пациента.

Пропущенная доза

  • Если очередная инфузия была пропущена, необходимо как можно скорее обратиться к лечащему врачу для назначения новой даты введения препарата.
  • Не следует увеличивать дозу или вводить двойную дозу для компенсации пропущенной инфузии.
  • После пропуска лечение продолжают по схеме, рекомендованной лечащим врачом.
  • Решение о корректировке графика инфузий принимается индивидуально с учетом состояния пациента и длительности перерыва в лечении.

Precauciones

Противопоказания

  • Повышенная чувствительность к галсульфазе или любому вспомогательному компоненту препарата.
  • Тяжёлые, угрожающие жизни реакции гиперчувствительности (включая анафилаксию) на предыдущее введение галсульфазы, если повторное применение невозможно несмотря на проведение соответствующих мер предосторожности.

Побочные реакции

Частые нежелательные реакции: Пирексию (лихорадку); Озноб; Головную боль; Сыпь; Крапивницу; Зуд; Тошноту; Рвоту; Боль в животе; Диарею; Боль в суставах (артралгию); Боль в конечностях; Боль в спине; Кашель; Одышку; Боль в ротоглотке; Повышенную утомляемость; Реакции в месте инфузии.

Серьёзные нежелательные реакции: Анафилактические реакции; Тяжёлые реакции гиперчувствительности; Ангионевротический отёк; Бронхоспазм; Острая дыхательная недостаточность во время инфузии; Тяжёлые инфузионные реакции; Апноэ; Выраженная гипоксия; Кардиореспираторный дистресс; Иммунокомплексные реакции; Тяжёлые аллергические реакции с развитием шока; Тяжёлые осложнения у пациентов с нарушением функции дыхательных путей и обструктивными заболеваниями дыхательной системы.

 

⚠️ Важное уведомление
Информация на данной странице предоставлена исключительно в информационных целях и не заменяет консультацию врача. Назначение и применение рецептурных препаратов должно осуществляться только квалифицированными медицинскими специалистами и в соответствии с локальными регуляторными требованиями.

Indicaciones

Показания к применению

Препарат Naglazyme показан для длительной ферментозаместительной терапии пациентов с подтверждённым диагнозом мукополисахаридоза VI типа (МПС VI, синдром Марото–Лами), обусловленного дефицитом фермента N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы (арилсульфатазы B).

Лечение направлено на снижение клинических проявлений заболевания и улучшение функционального состояния пациентов, включая повышение переносимости физической нагрузки, улучшение способности к ходьбе и подъёму по лестнице.

Фармакологическое действие

Галсульфаза представляет собой рекомбинантную форму человеческого фермента N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы (арилсульфатазы B), полученную методом генной инженерии.

У пациентов с мукополисахаридозом VI типа дефицит данного фермента приводит к нарушению деградации гликозаминогликанов (ГАГ), преимущественно дерматансульфата, и их накоплению в лизосомах различных тканей организма.

Галсульфаза восполняет дефицит фермента и способствует:

  • гидролизу накопленных гликозаминогликанов;
  • уменьшению содержания дерматансульфата в тканях;
  • снижению лизосомального накопления субстрата;
  • улучшению двигательной активности и физической выносливости;
  • замедлению прогрессирования системных проявлений заболевания.

Терапевтический эффект достигается посредством ферментозаместительной терапии и восстановления катаболизма гликозаминогликанов в лизосомах клеток.

Фармакокинетика

Всасывание

  • Препарат вводится только внутривенно; биодоступность составляет 100%.

Распределение

  • После внутривенной инфузии галсульфаза быстро распределяется в сосудистом русле и тканях.
  • Захват клетками осуществляется преимущественно через маннозо-6-фосфатные рецепторы с последующим транспортом в лизосомы.

Метаболизм

  • Галсульфаза является белковым препаратом и подвергается деградации путем естественного протеолиза до небольших пептидов и аминокислот.
  • Участие системы цитохрома P450 в метаболизме препарата не ожидается.

Выведение

  • Средний системный клиренс составляет приблизительно 3,7–7,2 мл/кг/мин.
  • Средний объём распределения находится в диапазоне 69–103 мл/кг.
  • Терминальный период полувыведения составляет приблизительно 9–26 минут после завершения инфузии.

Особые группы пациентов

  • Значимого накопления препарата при еженедельном применении не отмечено.
  • Данные о фармакокинетике у пациентов с тяжёлой почечной или печёночной недостаточностью ограничены.

Consulta gratuita

Contact Form