Показания к применению

• лечения взрослых пациентов с легкой и средней формой Type 1 Gaucher Disease, если ферментозаместительная терапия невозможна или не подходит пациенту;
• лечения прогрессирующих неврологических проявлений Niemann-Pick Disease Type C у взрослых и детей.

Фармакологическое действие

Миглустат является ингибитором фермента глюкозилцерамидсинтазы. Препарат уменьшает синтез гликосфинголипидов, снижая их патологическое накопление в клетках и тканях организма.

Терапевтический эффект основан на механизме субстратредуцирующей терапии (Substrate Reduction Therapy, SRT), направленной на уменьшение образования липидных субстратов при лизосомных болезнях накопления.

Фармакокинетика

• Всасывание:
  Максимальная концентрация в плазме крови (Cmax) достигается приблизительно через 2–2,5 часа после приема внутрь.
• Биодоступность:
  Препарат обладает высокой пероральной биодоступностью.
• Распределение:
  Связывание с белками плазмы крови незначительное.
• Метаболизм:
  Миглустат метаболизируется в минимальной степени.
• Выведение:
  Основной путь выведения — почки; большая часть препарата выводится в неизмененном виде с мочой.
• Период полувыведения:
  Средний терминальный период полувыведения составляет около 6–7 часов.
• Особые группы пациентов:
  У пациентов с нарушением функции почек клиренс миглустата снижается, поэтому требуется коррекция дозы.